歌礼：坚持新药研发 将科研成果惠及更多患者

图片由歌礼提供

5月初，歌礼制药有限公司宣布，同类首创、每日一次、口服脂肪酸合成酶抑制剂ASC40治疗痤疮Ⅱ期临床试验达到主要及关键次要终点。歌礼制药创始人吴劲梓表示，“我为如此优异的Ⅱ期临床数据感到振奋，期待下半年启动痤疮的Ⅲ期临床试验。”

痤疮是全球第八大常见疾病，影响全球超过6.4亿人。与口服药物相比，外用疗法的依从性更低。目前，有效的口服痤疮药物主要是异维A酸，但可能会导致许多严重的不良事件。ASC40在Ⅱ期临床试验中表现出了显著的疗效和良好的安全性，展现了歌礼针对未满足的医疗需求开发创新药物的强大研发能力。

歌礼对于新药研发有着自己的坚持，“作为一家医药企业，要勇于进入‘无人区’，即在重大疾病领域，患者多而全球又没有新药批准上市的领域，这类疾病往往存在大量未被满足的临床需求。我们希望能将科研成果惠及更多患者。”吴劲梓介绍，歌礼目前拥有三个商业化产品和20多条强健且聚焦创新的研发管线，众多在研管线处于国际领先的地位，并积极布局新的治疗领域。

加大投入新药研发推进顺利

去年年底，2023年度第一批省“尖兵”计划公布，歌礼的“重大疾病创新药物研发”项目入选。据了解，该项目是歌礼完全自主研发、具有全球知识产权的新型高效选择性非甾类FXR激动剂，用于治疗原发性胆汁性胆管炎，将有望改善中国对UDCA应答不足或不耐受PBC患者无药可用的现状。

目前，FXR激动剂ASC42中国Ⅱ期临床试验正在进行中，“我们坚持自主创新研发新药，在‘尖兵’计划等相关政策的支持下，全力推进研发进程，让原研创新药惠及更多中国乃至全世界的患者。”

其中，慢性丙肝是歌礼穿越的第一个“无人区”。2018年6月，歌礼自主研发出的国内首个抗丙肝Ⅰ类创新药“戈诺卫”（达诺瑞韦）获批上市，该药物从临床试验获批到新药上市获批仅耗时33个月，成功牵制了进口药的定价策略，减轻中国患者和国家医保系统的经济负担。之后，歌礼又研发出第二个丙肝创新药“新力莱”，两者联合组成了中国首个原研全口服无干扰素丙肝治愈方案，治愈率高达99%。

根据歌礼年报，歌礼的研发费用由2020年的1.09亿元，2021年的2.13亿元至2022年的2.67亿元，2023年预计达3.5亿元，“我们是一家创新研发驱动型生物科技公司，研发费用主要用于多个候选药物推进至Ⅱ期或Ⅲ期的临床试验及集团持续的研究与开发。”吴劲梓说。

聚焦重点管线研发，目前，在痤疮、乙肝、NASH、脑胶质瘤、RSV等多个疾病领域，歌礼有6个项目已在Ⅱ期或Ⅲ期的临床项目持续推进，2个项目新进入Ⅱ期临床试验，5个项目新获得中国临床批件，8个项目新获得美国临床批件。

开拓国际合作提高药物开发优势

在歌礼的产品线呈体系和梯队向前推进的同时，抓住机会向外扩展，歌礼正以全球化的视野布局创新药物研发领域，以研发赛道国际领先的定位，高效、快速推进管线产品的开发。

以非酒精性脂肪肝炎产品为例，2016年，中国约有2.43亿非酒精性脂肪肝病人群。到2030年，预计人群将增加到3.14亿，其中患有肝硬化的患者将达到约230万。

歌礼通过子公司与sagimet（原3—V Biosciences公司）已就TVB—2640（歌礼代号ASC40）达成战略合作与大中华区独家开发协议。TVB—2640是脂肪酸合成酶抑制剂，是全球首创即将进入二期临床的治疗非酒精性脂肪肝炎的候选药物。

根据独家开发协议，sagimet将ASC40及相关化合物大中华区开发、制造和商业化的独家权益授予歌礼；sagimet将有权收取ASC40大中华区开发、商业化里程碑付款及未来净销售额分成。

未来，歌礼将围绕非酒精性脂肪肝炎、中重度痤疮、乙肝功能性治愈和新冠口服药，积极推进全球合作，继续在全球首创药物研发上加大投入。正如吴劲梓的下一目标，“从‘中国新’到‘全球新’，将歌礼制药建设成世界级顶尖研发驱动型创新生物科技公司。”

聚焦产业发展，强化创新驱动，萧山经开区坚持整体统筹、协同联动，积极服务以歌礼为代表的高新技术企业，扩大创新人才队伍，提升企业自主创新能力。接下来，萧山经开区将继续聚焦“2+3+X”和“4+4”产业体系招大引强，不断完善科技创新全生命链条服务体系，形成开放融合的产业新生态。